Registro Emoglobinuria Parossistica Notturna

Cos'è

Il Registro per la Ricerca Scientifica e Clinica sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna nasce per volere dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN)

I database centralizzati, costruiti con la collaborazione dei massimi esperti, rappresentano oggi uno dei metodi più efficaci per aumentare le conoscenze scientifiche, cliniche e terapeutiche sulle malattie rare. Infatti la rarità di tali affezioni spesso non consente ad un singolo centro o presidio di disporre di dati quantitativamente significativi .

Per approfondire le conoscenze epidemiologiche e cliniche sull’emoglobinuria parossistica notturna, considerato il limitatissimo numero di casi, lo strumento scientificamente più idoneo è quello di un database nazionale per raccogliere dati epidemiologici e clinici dei pazienti da tutti i centri di diagnosi e cura presenti sul territorio nazionale.
La raccolta dei dati presso un’istituzione pubblica quale l’Istituto Superiore di Sanità è, per la comunità degli ematologi coinvolti, garanzia di imparzialità, correttezza istituzionale ed aderenza alle norme e leggi vigenti. Il progetto è condiviso dagli ematologi attivamente impegnati nella ricerca, diagnosi e cura dell’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN).
Al progetto possono aderire tutti i centri di ricerca, diagnosi e cura dell’EPN presenti in Italia, senza preclusione.
Tale progetto ha caratteristiche eminentemente scientifiche e di ricerca e non si propone di sostituirsi o di competere con le strutture regionali e nazionali di rilevamento dei dati sull’EPN. In aggiunta, non è uno strumento di farmacovigilanza né si propone di sostituirsi agli strumenti di farmacovigilanza istituzionali.

Finalità del database:

- Conoscenza epidemiologica dettagliata della patologia sull’intero territorio nazionale con approfondimento delle conoscenze sull’incidenza di patologie associate con l’EPN, sulla storia naturale, sulla aspettativa di vita e le cause di mortalità.
- Impatto dei diversi approcci terapeutici sulla storia naturale della patologia, sulla aspettativa di vita, sull’incidenza di patologie associate e sulla qualità della vita dei pazienti.
- Approfondimento della conoscenza sul decorso di eventi quali la gravidanza in pazienti affetti da EPN
- Accertamento di eventuali diversità di approcci diagnostici e terapeutici, comparazione degli stessi ed identificazione di “good practices” ed eventuale compilazione di linee guida
- Accertamento degli aspetti problematici legati alla diagnosi e terapia ed analisi delle possibili soluzioni